本教材分为三章，即临床医学科研方法论；物理疗法研究和作业疗法研究，主要包括：临床科研的基本方法；常用统计学方法；医学科研论文写作与交流；计算机网络在医学科研中的应用等内容。

第一章 临床医学科研方法论
第一节 绪 论
一、概述
科学研究是指在社会实践的基础上，对自然界和社会现象的发展运动规律及本质联系进行研究的行为。临床医学科研是针对临床工作中普遍存在的或亟待解决的问题，在扎实的医学基础知识和实践经验指导下，严格按照科学的方法，通过实验观察和理论思维，发现、创造或发展已有的知识内容和技术。
临床科研的最重要特征是所研究的对象是人群体。从广义来说，凡与临床医学直接相关的研究工作都属临床科研的范畴。狭义的临床科研则指发现和验证疾病的病因或危险因素；确定各种临床诊断试验或方法的可靠性和准确性；验证和比较各种治疗措施的效果；分析影响疾病预后的因素；制定各种临床决策；分析医疗成本-效益以及探讨临床研究中的伦理学问题等。
临床科研和临床医疗之间有着什么样的不同呢？作者认为主要体现在以下三方面：目的性（intent）、创新性（innovation）和计划性（plan）。首先，临床日常治疗工作的目的是治疗个体病人，而研究主要着眼于发展新的知识，参加者可能不会直接受益；其次，简单的报告传统治疗的结果不能称为研究，对治疗的改进或创新才应该被称为研究；再次，说服力强的研究强调对照设计，即保证研究对象的齐同性，而这些在常规临床实践中却很难做到。
概括地讲现代临床科研方法就是设计（design）、测量（measurement）和评价（evaluation），缩写为DME。研究设计在临床研究中占有极为重要的地位，不仅像灯塔一样起着导航的作用，而且像周密的作战计划那样指导着整个战役的方方面面，是搞好临床科研的保证。临床科研的设计包括选题、病例选择、基线确定、分组方法、干预安排、随访观察、表格和数据分析方法的选择、质量控制等。其中统计学知识运用的好坏是研究设计的质量高低，乃至科研工作成败的关键所在。比如随机对照研究所获得的结论较为可靠，但临床操作起来却很困难。如何按照统计学的原则来设计合理的病例对照研究方案成为科研设计的核心问题。临床科研必须有各种测量以描述研究中的现象、规律、结果等，其中有些指标能通过客观方法或仪器较准确地进行测量，如心率、体重、死亡率等，而有些指标则很难量化，如酸痛、恶心、乏力等主观陈述。在进行临床科研时，最好选用客观、易量化的指标，或应用分级、评分法将主观陈述量化，便于统计处理和描述。实际测量都是在病人或人群中完成的，误差不可避免，如抽样误差、仪器误差等。为了获得较为准确的测量结果，实施严格的质量控制十分必要，其措施包括使测试方法标准化，校正仪器、校验数据等。测量结果的变异一般可分为两类：测量技术性变异和生物学变异。这里要特别指出如何应用统计学的原则去判断测量指标的类型，以及在后来的资料处理时如何应用适当的统计学知识和方法减少测量误差带来的影响，这些关系到能否得出正确的结论。评价就是指运用科学的手段和公正的态度，从多方面来鉴定各种研究设计、测量和结论等，确定其真实性、可靠性、适应性和可行性。应该指出的是近年兴起的循证医学（evidence-based medicine，EBM），即以证据为基础的医学成为全面、定量地综合分析和评价临床研究的重要方法，为临床医疗科研和医疗卫生决策提供了可靠的科学依据，对临床医疗实践和医疗卫生决策产生了重大影响。当然，临床科研方法学的内容涉及面广，除了上述DME之外，还包括如何阅读临床医学文献、怎样进行临床论文写作、临床医学伦理问题等，这些在以后的章节中会展开论述。
总之，学习和掌握临床科研方法不仅有助于临床医师科研能力的提高，而且也能促进临床诊断和治疗水平的提高。正确地掌握和应用统计学知识在整个临床研究当中是必不可少的，应得到足够的重视。
二、临床科研的分类
(一)根据研究内容与目的的分类
1 基础研究
是以认识自然现象、探索自然规律为目的，不直接考虑应用目标的研究活动，主要是认识疾病现象，提示疾病实质，探求健康与疾病相互转化的机制，增添新的医学科学内容。此类研究的成果主要是新的科学发现，建立与发展某种新的理论，表现形式有科学观察报告、实验报告、学术论文、学术专著等。基础研究一旦有所突破，对广泛的科学领域均会产生重大的影响。
2 应用基础研究
是指有广泛应用前景，但以获取新原理、新技术、新方法为主要目的的研究，是介于基础与应用研究之间的桥梁，主要是探索疾病病因、发病机制、病理变化和病理转归，为建立有效的临床诊断、治疗、康复、预防方法提供理论依据。成果形式主要是学术论文与专著。
3 应用研究
是指为解决某种实际问题或为某种特定的应用目的开展的研究，着重研究如何把科学的理论知识转化为新技术、新方法、新产品。应用研究有较强的保密性，因为其本质特征是技术发明创造，与基础研究、应用基础研究相比较，对科学领域影响有限。此类研究成果的形式主要是某种防病治病的新方法、新技术、新药品、新医疗器械等。
4 开发研究
是将基础与应用成果扩大到生产中，以对新产品、新器械、新材料、新药品进行工业性生产为目的的研究。临床医学开发主要是对现有临床诊治、预防疾病的技术进行实质性改进提高。
以上分类在申报科研基金，特别是申请国家、省部级科研基金时经常要求明确填出。国家自然科学基金只资助基础研究。
(二)根据设计方法不同的分类
1 根据研究过程的时间顺序分为前瞻性研究(prospective research)和回顾性研究(retrospective research)。前者是一种由因及果，从现在看未来的研究路线，以队列研究为代表，如“运动疗法治疗膝关节骨性关节炎：住院治疗与家庭治疗的对照研究”。后者是一种由果推因，从现在回顾过去的研究路线，以病例对照研究为代表，如“McBride手术治疗外翻疗效分析”。随机对照研究是最有说服力的前瞻性研究，也称实验性研究。
2 根据研究目的的不同分为描述性研究（descriptive research）和分析性研究（analytic research）。前者主要用于临床现象的描述，是临床科研的初级阶段，如病例报告、病例分析等；后者则可用于分析和推论，有助于病因的研究以及对某一结论的论证，如病例对照研究、回顾性队列研究等。
3 根据收集资料在时空上方式的不同可分为横断研究（crosssectional research）和纵向研究（longitudinal research）。前者是指在某一时间点上收集一个群体中每个个体资料的方式，如“200例成年癫痫患者生活质量的研究”。后者是指在一段时期内不同的时间点上连续收集一个群体中每个个体资料的方式，如“对印度农村营养不良儿童青春期身高生长高峰的研究：18年的随访调查结果”。
4 根据参与临床研究者对治疗信息的知情程度可分为单盲（single-blind）、双盲（double-blind）和三盲（full-blind）研究。单盲指受试对象不知道治疗的实际内容；双盲指观察者和受试对象双方都不知道治疗的实际内容；如果双盲研究资料的分析与评价者也不知道处理的实际内容，就称为三盲研究。三盲研究的客观性和可靠性最好，但在临床上很难操作。上述三种情况又合称为盲法研究。
以上分类方法和概念在阅读文献时经常会遇到，掌握这些概念对准确地阅读和获取研究信息十分必要。
三、临床科研的特点和基本步骤〖ML〗
(一)临床科研的特点
临床科研主要着眼于解决临床实际问题，即与疾病的病因、预防、治疗和康复有关的问题，其研究对象是人体及与人体疾病相关的因素，有以下特点：
1 研究对象的复杂性
生物、心理、社会三者在人类健康与疾病中相互作用，相互影响，使临床科研受到的干扰因素难以控制与预料，因此进行严格的临床随机对照研究非常困难。
2 与其他科学研究的相关性
临床科研不能完全独立于其他科研之外，临床工作者在掌握本专业固有的临床观察法、实验法的同时还应借鉴和引入相关学科的科研方法，如现场调查研究方法、模糊数学方法等。也应该及时关注新的研究理念与方法，如20世纪80年代形成的循证医学的概念（evidence-based medicine，EB 临床研究均以人为对象，不少处置方法和研究手段不同程度地增加病人的痛苦与负担，涉及研究对象的基本权益。研究者只有严格遵循临床伦理原则，才能把握研究的正确方向，营造协助攻关的环境，减少甚至避免许多科研中的纠纷。临床伦理学的基本原则有：①有利原则（beneficence），即不对人体构成伤害；②尊重原则（respect），主要指病人的自主权、知情同意权、保密权和隐私权；③公正原则（justice）；④互助原则（solidarity）。
4 建立动物实验模型的必要性〓临床科研中许多实验是不允许或不能首先在人体上进行的，只能在动物体进行人体疾病的模拟，建立相应的动物模型，再在模型上开展实验，如致癌研究、新药研究等。
(二)临床科研的基本步骤
1 发现问题
在实际工作中发现并提出问题可以说是研究的第一步。比如1965年美国学者Urist在研究中发现把脱钙骨植入肌肉组织内会有新的骨组织形成，进而推想到在脱钙骨中可能含有诱导骨形成的成分。后来，通过一系列的研究发现并证实了骨形态生成蛋白（bone morphogenetic proteins，BMP）的存在。
2 查阅文献
提出问题后，通过文献检索或会议交流的方式了解国内外对该问题的研究进展使自己对此有一个系统、深刻的认识，做到知己知彼。这对于确立一个高水平的科研课题，避免低水平重复十分重要。
3 确立课题
选题水平衡量科研人员的能力。这里除了要考虑选题的价值、新颖性和开拓性之外，还要结合本单位、本地区的实际条件，包括科研工作的人力、财力和技术力量等。也只有把这些因素统筹考虑后，因地制宜、实事求是地制定出来的科研项目才有可行性。
4 科研设计
科研设计必须以专业理论知识为基础，研究的结果要能解决与回答专业理论问题，这主要体现在建立假说、选定实验因素和观察指标上。比较丰富的统计学知识在科研设计中的应用可以保证观察内容的合理安排和控制，以及数据收集的科学性，并对研究结果进行最有效的整理和统计分析，从而使科研结论公正、客观、科学、合理。通常认为仅在实验数据出来之后才开始运用统计学知识是完全错误的，研究设计一开始就要有统计学依据。从统计学的观点来看实验设计有三个要素、四条基本原则：实验因素、实验单位和实验效应为三因素；重复、随机、对照、均衡为四原则。这些在以后的相应章节中会详细论述。
5 科研的实施
指科研活动的正式开展，主要任务是应用科学的方法搜集原始资料。常用的方法有观察法、实验法和调查法三种。这里要强调的是科研工作展开后会遇到许多之前没有料到的问题，作为研究的负责者，他的组织和协调能力将成为能否完成研究的重要因素。
6 科研结果的分析总结
指通过对资料的整理分类和统计学处理之后再运用分析、综合、归纳和抽象概括等把感性材料上升为理性概念，最终得出科学的结论，达到获得新知识、发现新事实、阐明新规律、提出新理论、发明新技术的目的。